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DNARNA構成する4種類塩基を組み合わせた核酸分子を用いた薬剤疾患原因となる遺伝子やたんぱく質に直接作用し、その部位を切り取ったり、はたらきを阻害したりすることで治療する。RNAアプタマーによるアプタマー医薬RNA干渉という現象利用するRNA干渉薬などが登場し、抗体医薬に次ぐ次世代の薬剤として注目されている。

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