出典:デジタル大辞泉(小学館)

RNA干渉という現象を利用して特定の疾患に関わりをもつ遺伝子の発現を抑制する薬剤。核酸医薬の一。RNAが血中で不安定なため、同薬剤を患部に安定的に送り届けるドラッグデリバリーシステムについての研究が進められている。実用化の第一歩として、患部に直接注射できる加齢黄斑変性症の薬剤が開発された。RNAi医薬。