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癌 (がん) 細胞などの増殖必要たんぱく質などの分子標的として、癌細胞のみを破壊する薬剤総称分子生物学によって解明された遺伝子情報を活用して開発された。従来抗癌剤が、癌細胞とともに正常細胞損傷させるのに対し、分子標的治療薬は癌細胞にのみ作用するため、抗癌剤にくらべて副作用が著しく少ないとされる。

[補説]グリベック(白血病治療薬)・ハーセプチン(乳癌治療薬)・イレッサ(肺癌治療薬)など、日本でもさまざまな分子標的治療薬が使用されるようになってきたが、アメリカなど海外で次々と承認されている新薬の多くが、日本ではすぐに使えない状況にあり、治験制度の見直しを求める声が高まっている。
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