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DNARNAを構成する4種類の塩基を組み合わせた核酸分子を用いた薬剤。疾患の原因となる遺伝子やたんぱく質に直接作用し、その部位を切り取ったり、はたらきを阻害したりすることで治療する。RNAアプタマーによるアプタマー医薬RNA干渉という現象を利用するRNA干渉薬などが登場し、抗体医薬に次ぐ次世代の薬剤として注目されている。