出典：gooニュース
難病ALS治療薬の承認了承 特定の遺伝子変異が対象
SOD1と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象で、全体の約2％が該当する。 ALSは神経に障害が起き、筋肉がやせて徐々に体が動かせなくなる病気。国内の推定患者数は1万人以上とされる。原因は解明されておらず、根本治療法はない。 トフェルセンにはSOD1遺伝子が神経に有害なタンパク質を作るのを防ぎ、症状の進行を抑制する効果が期待されている。
ブルーバード遺伝子治療、FDAが規制措置の要否検討
Christy Santhosh[27日 ロイター] - 米食品医薬品局（FDA）は27日、米バイオ医薬品会社ブルーバード・バイオが開発した大脳型副腎白質ジストロフィー（CALD）の遺伝子治療薬「スカイソナ」について、同薬の使用による血液がんの発症の追加報告を調査しており、規制措置が必要かどうか検討していると発表した。
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