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症例数が少なく、原因が不明で、治療法が確立されていない疾患で、長期間生活に支障を及ぼすものについて、研究班を設置し、原因の究明・治療法の確立に取り組む、厚生労働省の事業。国の難病対策の一。脊髄小脳変性症多発性硬化症再生不良性貧血など130の特定疾患が対象。

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