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患者の細胞から遺伝子疾患の原因となる遺伝子を除去したり、そのはたらきを抑制したり、外部から正常な部分を補ったりする治療法。1990年、米国で初めて免疫不全症候群の一つであるアデノシンデアミナーゼ欠損症の治療が行われた。遺伝子療法。